健康長寿ネット

健康長寿ネットは高齢期を前向きに生活するための情報を提供し、健康長寿社会の発展を目的に作られた公益財団法人長寿科学振興財団が運営しているウェブサイトです。

ALSに対する次世代型ASOによる核酸医薬治療の有効性

 近年、神経変性疾患に対する核酸医薬治療の試みが注目されている。家族性の筋萎縮性側索硬化症(ALS)の約2割に遺伝子変異がみられるSOD1に対し、次世代型のアンチセンス核酸(ASO)による発現抑制を行うと、ALSモデルマウスの運動機能改善ならびに寿命延長が認められた。このASOは、カニクイザルの中枢神経系におけるSOD1発現も抑制した。これらの結果を受け、現在ALS患者に対する第I相試験が開始されている。

参考文献

McCampbell A, et al. J Clin Invest 2018;128:3558-3567

転載元

公益財団法人長寿科学振興財団発行 機関誌 Aging&Health No.87

Aging&Health(エイジングアンドヘルス)No.87(新しいウィンドウが開きます)

このページについてご意見をお聞かせください