ALSに対する次世代型ASOによる核酸医薬治療の有効性
公開日：2018年10月23日 13時36分
更新日：2022年12月 2日 14時05分
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近年、神経変性疾患に対する核酸医薬治療の試みが注目されている。家族性の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の約2割に遺伝子変異がみられるSOD1に対し、次世代型のアンチセンス核酸（ASO）による発現抑制を行うと、ALSモデルマウスの運動機能改善ならびに寿命延長が認められた。このASOは、カニクイザルの中枢神経系におけるSOD1発現も抑制した。これらの結果を受け、現在ALS患者に対する第I相試験が開始されている。
文献
McCampbell A, et al. J Clin Invest 2018;128:3558-3567
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