早老症の新たな治療法
公開日：2019年7月26日 09時00分
更新日：2022年11月30日 11時28分
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Hutchinson-Gilford Progeria（ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア）症候群はLMNA遺伝子の点変異によりprogerinと呼ばれる変異蛋白が蓄積し、老化徴候が進展し、10歳代で死亡する重篤な稀少疾患である。2つの異なるグループからLMNA遺伝子変異マウスにアデノウイルスでCRISPR/Cas9を導入しゲノム編集を行うと、核内のprogerinが減少し、臓器老化の改善と、25～26.4%寿命が延長すると報告された。CRISPR/Cas9は不治の病である早老症患者にも福音をもたらす可能性がある。
文献
Beyret E,et al.Nat Med 2019;25:419-422/Santiago-Fernández O,et al.Nat Med 2019;25:423-426
転載元